临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》政策解读

　　一、背景与意义

　　2019年以来，国家短缺药品供应保障工作会商联动机制牵头单位国家卫生健康委与各成员单位通力协作，加快短缺药品供应保障体系建设，加大工作力度，重点保障基本药物和急（抢）救、重大疾病、妇儿专科等领域用药。经过不懈努力，我国药品短缺现象得到了极大缓解，大范围、长期性药品短缺情况大幅减少，患者临床用药得到基本保障。

　　我国人口基数大，疾病谱复杂，所需药品种类多，用药呈个体化差异，药品供应保障难度日趋增大，面临着严峻挑战。近期，尤其是一些特殊人群少量特定药品出现了短缺现象，引发社会各方关注。为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求，并以此为契机形成一套较为完整的临床急需药品临时进口方案，国家卫生健康委、国家药监局依照《中华人民共和国药品管理法》有关规定，联合制定印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》（以下分别简称《方案》和《氯巴占方案》）。

　　两个方案的制定与公布，有利于稳妥解决患者少量特定医疗需求问题，对于指导医疗机构规范临床使用，保障患者用药安全具有重要意义。

　　需临时进口的药品中，有很多已在国外注册上市使用多年，因此鼓励国内有能力的生产企业加快仿制，同时，也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。

　　二、制定过程及主要内容

　　按照要求，国家卫生健康委牵头研究起草了两个方案初稿，充分征求国家药监局、发展改革委、工业和信息化部、财政部、司法部、海关总署、国家医保局、中央军委后勤保障部等部门及医疗机构专家意见，召开专家论证会，同时向社会公开征求意见并进行修改完善，最终形成两个方案。

　　《方案》规定了适用药品范围、申请工作流程、药品使用管理以及相关方权责等内容，同时，明确国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府可参照本工作方案结合自身工作实际制定相应工作程序及要求，属于总体指导性文件，为今后解决类似情况提供了遵循依据。

　　《氯巴占方案》根据《方案》的有关规定，在前期摸清临床用药需求量和医疗机构资质的基础上，明确了氯巴占临时进口的申请工作流程、药品使用管理、处方医师的资质条件和管理要求、相关方权责等内容，作为临时进口药品使用管理的个体方案。

　　三、关于临床用药风险管理

　　目前，国内注册上市药品包括药品不良反应在内的用药风险是按照《中华人民共和国药品管理法》和《药品不良反应报告和监测管理办法》进行管理的。为加强临时进口药品用药安全相关管理，采取了以下措施：

　　一是医疗机构、经营企业依法对临时进口药品承担风险责任。医疗机构应当与经营企业签订协议，经营企业应当与境外生产企业签订协议，明确双方责任，保证药品质量。

　　二是医疗机构应按照《医疗机构药事管理规定》，监测记录临床急需药品使用相关的资料和数据，并长期保存。

　　三是若发生严重不良反应，及时通报医疗机构所在省份的药品监督管理部门、卫生健康主管部门、国内药品经营企业。省级药品监督管理部门与省级卫生健康主管部门共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

　　四、关于医疗机构使用管理

　　按照《中华人民共和国药品管理法》有关规定，临时进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。为确保这类药品临床合理申请与规范使用，我们对医疗机构使用管理提出了要求：

　　一是按相关规定，医疗机构可根据临床实际需求，提出临时进口申请。

　　二是使用临时进口药品的医疗机构按照《医疗机构药事管理规定》，采取制定临床技术规范、建立专项管理制度、制定完善的安全防范措施和风险监控处置预案等相应措施，并做好充分告知和书面知情同意工作。

　　三是鉴于氯巴占属于国家麻醉药品和精神药品品种目录中第二类精神药品，因此《氯巴占方案》对选定使用的医疗机构条件、处方医师的资质条件和管理要求进行了明确和细化。根据对诊治能力的评估，为保障各地患者用药需求，各省份至少选定一家医疗机构可以使用氯巴占。

　　五、关于依托罕见病协作网管理罕见病用药

　　近年来，国家高度重视罕见病患者群体，着力加强罕见病研究和用药保障，进一步促进了罕见病规范化诊疗。2015年12月，国家卫生健康委成立罕见病诊疗与保障专家委员会。2019年2月，国家卫生健康委办公厅印发《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》（国卫办医函〔2019〕157号），建立起覆盖全国324家医院的罕见病诊疗协作网，其主要工作任务是建立协作机制、实施规范诊疗、加强质量控制、保障药品供应、开展病例登记及加强临床研究。协作网的建立为罕见病的防治提供了有力支撑，也为此次临时进口罕见病用药管理工作提供了保障。